وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA اليوم، على العلاج الأول للأطفال والبالغين الذين يعانون من مرض نادر يسمى ضمور العضلات الشوكى, وصرحت الـ FDA بأن الحقنة الجديدة يطلق عليها اسم Spinraza ويحتوى على المادة الفعالة nusinersen ,ويتم حقنها فى السائل المحيط بالحبل الشوكى لتحسين وظيفة الحركة، وقد تم تطويرها من قبل مؤسسة Ionis الصيدلية وشركة كارلسباد الأمريكية.
ويعرف مرض ضمور العضلات الشوكى بأنه مرض وراثى نادر يتميز بضعف العضلات التدريجى ويعتبر من ضمن أسباب وفاة الرضع.
وقالت الهيئة الأمريكية إن ضمور العضلات الشوكى SMA يصيب حوالى 1 فى كل 10 آلاف طفل، وحوالى 1 من كل 500 من الأمريكيين ينتقل لديهم عن طريق الجينات.
وأكدت إدارة الأغذية والعقاقير أن ضمور العضلات الشوكى يؤثر على الخلايا العصبية الحركية فى النخاع الشوكى، ويمكن أن يؤثر على الناس من جميع الفئات العمرية.
